Novartis yeni açtığı STEER denemesi ve bu sene Nisan ayında duyurduğu SMART denemesi ile yaşça büyük SMA hastalarını hedefliyor.

Zolgensma’nın omurilikten IT yöntemle verileceği STEER denemesine 100’den fazla SMA hastasının kabul edileceği duyuruldu.

IV (Damar yoluyla) Zolgensma verilmesini hedefleyen SMART denemesine ise tüm Dünya’da 24 hasta kabul edilecek.

Yaşça büyük SMA hastalarına gen tedavisinin uygulanabilirliği, ilgili klinik deneme sonuçları ışığında netleşecek.